Locuteur 1 :
Bienvenue à Insights de TD Cowen. Ce balado réunit des penseurs de premier plan qui nous transmettent leurs observations et leurs réflexions sur ce qui façonne notre monde. Soyez des nôtres pour cette conversation avec les esprits les plus influents de nos secteurs mondiaux.
Phil Nadeau :
Bonjour, je m’appelle Phil Nadeau et je suis analyste du secteur de la biotechnologie à TD Cowen, et nous sommes réunis ici à l’occasion de la 45e conférence annuelle sur les soins de santé de TD Cowen. J’ai pour invités Alexander Hardy, président et chef de la direction et Brian Mueller, vice-président à la direction et chef des finances chez BioMarin. Alexander, pourriez-vous décrire brièvement la situation de BioMarin? Quelles sont les plus grandes forces et les plus grands défis de la société, et qu’est-ce qu’elle doit faire pour améliorer son rendement au cours des deux prochaines années?
Alexander Hardy :
Merci beaucoup, Phil, et merci de nous recevoir. Je suis ravi de pouvoir m’entretenir avec vous. Oui, je suis arrivé à BioMarin il y a un peu plus de 14 mois pour bâtir une grande société de biotechnologie de renom. Tout ce que j’ai vu de l’extérieur est vraiment réel à l’intérieur, et je pense que nous avons tous les éléments essentiels pour y parvenir. Et pour une société de biotechnologie de renom, nos engagements en matière d’innovation, de croissance et de valeur représentent les trois piliers de notre stratégie. Nous avons tous les ingrédients pour y parvenir. Nous avons un moteur de recherche et développement très novateur, et nos enzymothérapies représentent d’excellents moteurs de croissance durable. Nous avons aussi VOXZOGO, un médicament qui est approuvé pour traiter l’achondroplasie en premier lieu, puis cinq autres indications qui sont toutes en clinique.
L’an dernier, nos prévisions à long terme étaient de 27 milliards de dollars pour ce qui est des recettes, une marge de 40 % d’ici 2026 qui continuerait d’augmenter et d’importants flux de trésorerie s’élevant à 1,25 milliard de dollars en 2027. C’est donc une vision vraiment emballante en matière d’innovation, de croissance et de création de valeur pour les parties prenantes. Bien sûr, nous étions aussi très motivés à faire une différence pour les patients. Au cours des dix prochaines années, nous visons à traiter quatre fois plus de patients que le nombre de patients que nous traitons actuellement, et c’est ce qui me motive et qui motive l’équipe de BioMarin.
Phil Nadeau :
Nous devrions parler un peu plus du portefeuille de produits à long terme de BioMarin. À quoi ressemblera ce portefeuille en 2030, en 2035? Quelle est la contribution des produits actuels par rapport aux produits en cours de développement?
Alexander Hardy :
Oui, nos prévisions à long terme sont essentiellement fondées sur ce que nous avions déjà en tête en termes de portefeuille de produits actuels et de produits en cours de développement. En fait, la contribution relative de nos produits en développement est relativement faible. Je pense que cela signifie pour les investisseurs qu’ils peuvent être très confiants. Nous avons la démonstration de faisabilité pour quatre des cinq prochaines indications de traitement à l’aide du VOXZOGO sur lesquelles nous travaillons et cela va être très important pour notre croissance. Comme je l’ai déjà mentionné, ces indications sont déjà en clinique, et grâce aux données dont nous disposons, nous pensons qu’il s’agit-là de solides moteurs de croissance potentiels pour l’avenir. Ensuite, nous avons nos enzymothérapies. Nous ne voyons aucune raison pour qu’elles ne continuent pas à montrer une forte croissance. Nous visons des taux de croissance à un chiffre pour ces produits au cours des dix prochaines années. Ce seront donc les principaux moteurs de la croissance. Puis, pour ce qui est de nos produits en développement, nous avons obtenu d’importants résultats cette année.
Nous avons notre médicament contre la myopathie pseudo-hypertrophique de Duchenne. Nous avons réalisé la démonstration de faisabilité au deuxième semestre de cette année qui montre l’effet du médicament sur différents niveaux de dystrophine. Nous sommes très enthousiastes à l’égard de ce programme. Nous avons le peptide natriurétique de type C à longue durée d’action pour lequel nous visons une efficacité supérieure ainsi que des intervalles entre les doses plus longs. Nous présenterons les premières données pharmacocinétiques provenant de volontaires en santé et espérons qu’elles indiquent que nous atteignons des niveaux élevés et durables avec le peptide natriurétique de type C. Cette année, nous aurons également les résultats de la phase 3 de l’essai clinique sur Palinzeq chez les adolescents. Si c’est une réussite, nous soumettrons nos demandes à la FDA et obtiendrons possiblement son approbation peu de temps après.
Phil Nadeau :
Brian, Alexander a fait référence aux prévisions à long terme. Pouvez-vous nous dire si vous croyez que le portefeuille de produits actuels et les produits en développement de BioMarin sont suffisants pour assurer cette croissance à long terme? Quels sont les risques? Qu’est-ce qui pourrait renverser ces prévisions?
Brian Mueller :
Oui, merci, Phil. Nous sommes très enthousiastes quant à nos prévisions à long terme. C’est la première fois que BioMarin présente ses prévisions à long terme après avoir enregistré ces dernières années une solide croissance de son chiffre d’affaires et de sa rentabilité. Comme Alexander l’a souligné, nous visons un chiffre d’affaires de quatre milliards de dollars en 2027. Ce chiffre sera principalement obtenu de nos médicaments dont la vente est autorisée pour les troubles squelettiques, dont VOXOGO. Nous visons un taux de croissance annuel moyen de 25 % ou plus sur cette période. Pour ce qui est du chiffre d’affaires de quatre milliards de dollars, il proviendra surtout de l’indication de traitement de l’achondroplasie. Nous prévoyons lancer VOXOGO pour le traitement de l’hypochondroplasie en 2027, mais les recettes ne compteront que pour une partie de l’année. Alexander a ensuite évoqué la croissance à quatre milliards de dollars prévue et obtenue des enzymothérapies, qui, à partir d’une base solide de près de deux milliards de dollars de revenus, nous met également sur la bonne voie pour atteindre les quatre milliards de dollars. Au-delà de ces quatre milliards de dollars, nous visons un taux de croissance annuel moyen de 14 % jusqu’en 2034, et c’est là que nous commencerons à voir apparaître au fil du temps des indications de traitement supplémentaires pour VOXOGO ainsi que le lancement de certains de ces produits en développement.
Phil Nadeau :
Alexander, quelle sera l’importance du développement des affaires dans votre vision à long terme? Quels actifs seraient les plus complémentaires aux actifs actuels de BioMarin? Quels sont les domaines thérapeutiques et les stades de développement les plus intéressants? Dans quelle mesure BioMarin estime-t-elle devoir être proactive dans la recherche d’actifs externes?
Alexander Hardy :
L’année dernière, lorsque nous avons défini la stratégie pour que BioMarin devienne un leader dans le traitement de troubles d’ordre génétique, nous avons indiqué que le développement des affaires jouerait un rôle important dans la mise en œuvre de cette stratégie. Nous voulons être ouverts à l’innovation venant de l’extérieur ainsi qu’à nos propres efforts d’innovation interne productifs. Nous y voyons donc une occasion pour nous d’accepter des ententes liées à ces produits de traitement pour tous les troubles d’ordre génétique. Nous établissons des partenariats à un stade précoce, ce qu’on a toujours fait. Nous nous concentrons désormais sur les actifs de phase clinique. Nous sommes ravis de ce que nous entendons des gens qui communiquent avec nous. Ils reconnaissent nos capacités en tant que leader dans le domaine des troubles d’ordre génétique, nos capacités à développer des médicaments, à obtenir les approbations, à fabriquer et, surtout, notre présence sur le marché. Permettez-moi de souligner pour ceux qui nous écoutent que nous sommes présents dans 80 pays, ce qui est essentiel dans le domaine des troubles d’ordre génétique.
La prévalence de ces maladies est souvent très élevée en dehors de l’Europe et des États-Unis. Par exemple, l’achondroplasie aux États-Unis ne concerne que dix pour cent des patients. Soixante-huit pourcent des patients sont à l’extérieur des États-Unis, de l’Europe, de l’Australie, du Canada et de la Nouvelle-Zélande. Ainsi, pour être un acteur et un leader dans ce domaine, nous avons besoin de ce réseau, et les gens reconnaissent notre présence dans le marché. Dans l’absolu, nous sommes d’avis que le développement des affaires peut contribuer à l’orientation dont nous avons parlé. Il n’est pas pris en compte. Nous le voyons comme un ajout aux niveaux de croissance que nous visons pour les dix prochaines années et qu’il s’agit d’une occasion prometteuse de contribuer à cette innovation, d’accroître notre impact et de créer de la valeur pour les investisseurs.
Phil Nadeau :
C’est parfait. Merci de votre présence à la 45e conférence annuelle sur les soins de santé de TD Cowen, et de votre participation au balado Insights de TD Cowen.
Locuteur 1 :
Merci d’avoir été des nôtres. Ne manquez pas le prochain épisode du balado Insights de TD Cowen.
